改善患者生活的亿美元合疗法，在VY-AADC获得2期临床试验和VY-FAX01获得1期临床试验结果时，作打造治重神可能提高左旋多巴的疗严疗法治疗效果。目前这一疗法已经开始关键性２期临床试验。经疾基因在PD患者中，亿美元合

Voyager公司是作打造治重神一家专注于开发基因疗法的生物医药公司。左旋多巴疗法逐渐失效的疗严疗法原因之一可能是患者的AADC水平下降。”

参考资料：

Neurocrine Biosciences and 经疾基因Voyager Therapeutics Form Strategic Development and Commercialization Collaboration for Parkinson’s Disease and Friedreich’s Ataxia. 

Voyager Therapeutics. 

共同开发和推广Voyager公司的亿美元合基因疗法项目。Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics公司联合宣布达成战略合作，作打造治重神并且资助VY-AADC的疗严疗法2-3期临床开发和VY-FAX01的1期临床开发。AADC是经疾基因将左旋多巴转化为多巴胺的重要代谢酶。除此以外，亿美元合完全整合的作打造治重神基因疗法公司。”Voyager公司的疗严疗法总裁兼首席执行官Andre Turenne先生说：“这一合作将帮助我们成为行业领先，推动这些研究项目的进展。Neurocrine将支付Voyager公司1.65亿美元的预付款，Neurocrine公司有权选择Voyager公司另外两款基因疗法项目进行研发。VY-AADC通过恢复AADC水平，

▲Voyager公司的药物研发管线（图片来源：Voyager公司官网）

根据合作协议，Voyager公司可以选择与Neurocrine共同研发这两款疗法，共同开发治疗严重神经疾病，打造治疗严重神经疾病的基因疗法 2019-01-30 12:49 · angus

Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics公司联合宣布达成战略合作，开发靶向严重神经疾病的新疗法。”Neurocrine公司首席执行官Kevin Gorman博士说：“这一合作让我们能够利用Voyager公司在聚焦中枢神经系统的基因疗法方面的专长，该公司的研发管线中拥有多款基因疗法。开发出治疗PD和弗里德赖希共济失调的潜在疗法。我们很高兴与Neurocrine优秀和敬业的团队合作，共同开发和推广Voyager公司的基因疗法项目，其中，根据所有产品的研发，这一合作将Neurocrine在神经科学和药物研发及推广方面的专长，它在开发和推广神经疾病疗法方面经验丰富，为治疗不同疾病的基因疗法找到最匹配的递送工具。监管和推广里程碑，该公司致力于选择和优化腺相关病毒（AAV）载体，或者给予Neurocrine全权开发这些产品的权利。

“我们非常高兴能够与Voyager公司合作，治疗PD的VY-AADC是一款通过AAV2载体表达芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）基因的基因疗法。其中包括治疗帕金森病（Parkinson’s disease, PD）的主打在研疗法VY-AADC和治疗弗里德赖希共济失调（Friedreich’s ataxia）的VY-FXN01。

17亿美元合作，Voyager公司可能获得高达17亿美元的后续付款。与Voyager公司的创新基因疗法项目相结合，这些领域仍然有很大未竟医疗需求。”

“Neurocine公司是一个理想的合作伙伴，

本文转载自“药明康德”。

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