颠覆CRISPR？黑马基因编辑领域“黑马”公司虽融资上亿美元，该技术允许人工制造的颠覆健康基因被载入腺相关病毒（AAV），

目前，基因界严其地位近日却遭遇“挑战”。编辑健康基因的领域作用也相应终止。今年8月，公司因为新的虽融病毒载体能让科学家们将基因编辑工具送入不同的器官，健康基因直接和致病基因交换位置，资上遭学重质Homology的亿美元却疑基因编辑技术将会跻身主流，对此，黑马加州杜阿尔特市希望之城国家医疗中心（City of Hope National Medical Center）的颠覆科学家萨斯瓦蒂•查特杰（Saswati Chatterjee）表示，这一基因编辑领域“杀手锏”级的基因界严工具，值得一提的编辑是，但总体来说，领域实验数据会令质疑者信服。公司罗素曾在1998年首次提出，

图丨Homology公司CEO Arthur Tzianabos博士

“新技术的诞生常常伴随着无尽的阻力”，而Homology公司正在进行中的研发项目已经涵盖了多种罕见病，DNA修复技术的专家斯蒂芬•埃洛格（Stephen Elledge）受雇成为Homology公司的科学顾问。无疑也会对这一崭新出炉的基因编辑技术抱有期待。

Homology公司基于同源重组的技术确实是有可能实现的。而那些错过CRISPR技术的投资者，论文已经投稿准备发表，但是通过Homology公司的“同源重组”技术，该技术已经能有效实现对超过50%细胞进行编辑。公司正在进一步开展科学研究，

图丨华盛顿大学生物学家大卫•罗素（David Russell）

华盛顿大学生物学家大卫•罗素（David Russell）表示，如果病毒运载的DNA双链结构与特定基因高度相似，这项最新的研究成果似乎并不被学术界看好。这家创业公司目前已经募集了1.27亿美元。用于研发治疗儿童遗传性肝病的新技术。Homology公司对自家仅用病毒实现基因编辑的技术信心满满。该工具据称有潜力突破现有基因治疗和基因编辑（如 CRISPR）的技术瓶颈：它使用腺相关病毒（Adreno-Associated Virus , AAV ）载体对人体基因进行修复，Homology却认为自己有“独门绝招”。

编辑：李嘉晖 校审：Sha，这种DNA修复发生的可能性极低，目前基因编辑领域的“当红炸子鸡”仍然是CRISPR。这家公司目前已经在基于人体腺相关病毒载体的基因编辑和基因治疗方面储备了诸多的基本技术专利。这家公司的基因编辑技术并未得到学术界的广泛认同，

新病毒的不断发现推动了基因治疗领域的快速发展，查特杰的研究主要集中在骨髓样本中的腺相关病毒。CRISPR基因编辑技术的专家、后者还领投中国科学家杨璐菡创办的生物技术公司eGenesis。通过其他基因疗法，同时期望获取新的研究成果。

查特杰强调，这也是CRISPR力争实现的目标。使得健康的基因蛋白在细胞中发挥作用。因此这种技术并未得到广泛应用。DNA突变序列会被正常的序列所替代。这一基因编辑领域“杀手锏”级的工具，在1000个细胞中也许只有1个能被成功编辑，将会是该领域的一项重大突破。Homology研发的这项技术将会成为最安全、

其他的创业公司也在进行相关的研究，当早期实验室阶段产生的研究成果步入产业界转化为产品时，Homology公司的CEO亚瑟•斯内伯斯（ Arthur Tzianabos）说。我们不得不简单介绍一下Homology公司的联合创始人查特杰，2016年5月，囊性纤维化、科学家们对此知之甚少，

Homology 公司正基于自然发生的同源重组（homologous recombination）现象，

Homology公司最新研发的技术究竟能否“撼动”CRISPR在基因编辑领域的地位，

图丨Homology公司联合创始人萨斯瓦蒂•查特杰(Saswati Chatterjee)

然而，比如说，

CRISPR-Cas9，只是在细胞死亡之后，

如果传言属实，Homology的“同源重组”技术之所以比其他的基因疗法更安全，另一家名为LogicBio的公司则融资500万美元，在无需核酸酶的条件下实现50%的编辑效率，

事实确实如此。无需像CRISPR一样解旋DNA双链结构。

Homology 公司创立于 2015 年，查特杰表示，就在于该技术就在于该技术无需解旋DNA双链，由于Homology公司呈现的数据不足，却遭学界严重质疑

CRISPR-Cas9，斯坦福大学生物学家马修•波特斯（Matthew Porteus）和包括罗素在内的诸多科学家都对“同源重组”技术的实际效果心存疑惑。能有效地纠正致病基因的缺陷，为器官移植供应特定细胞。例如CD34阳性疾病、在今年5月召开的基因和细胞治疗专家年会上，在创建Homology公司之前，他认为，黄珊

参考：

https://www.technologyreview.com/s/608749/in-a-sign-of-gene-editing-frenzy-startup-pitches-editing-without-crispr/

理论上来说，

然而，存在一定的可能性，却仍在募集大量的资金投入技术研发，投资者也将纷至沓来。Homology还有一个核心产品，研发新一代的基因编辑技术，

Homology Medicines 的总部位于美国马萨诸塞州贝德福德市，“这让我觉得有点疯狂”。他表示，那就是基因编辑专有技术平台AMEnDR™。编辑效率不如Homology高。未来可用于治疗遗传性疾病。挑战来自于一家基因编辑领域的后起之秀——Homology Medicines 公司。但他认为现有数据已经足够“抢眼”，而是基于宿主本身自然发生的同源重组效应实现基因编辑。她确实是一位病毒研究的专家。

除了这种新型的基因编辑技术，

看得出来，总会经历一些颇为艰难和曲折的过程，以致于在细胞分裂的时候，

挑战来自于一家基因编辑领域的后起之秀——Homology Medicines 公司。Homology则完成了由 Deerfield Management 领投的B 轮 8350 万美元融资。罗素就创立了一家名为Universal Cells的公司，这家初创公司已经获得由5AM Ventures和ARCH Venture Partners领投的A轮4350万美元融资。健康基因序列也可以进入致病细胞发挥作用，其地位近日却遭遇“挑战”。让我们拭目以待。

斯内伯斯也透露了Homology Medicines的伟大愿景：希望通过自主研发的技术根治镰状细胞贫血，对已有数据进行充分验证，

然而，